| Разработчики: | Калифорнийский университет в Сан-Диего (UCSD) |
| Дата премьеры системы: | июнь 2024 г. |
| Отрасли: | Фармацевтика, медицина, здравоохранение |
2024: Анонс продукта
Исследователи из Калифорнийского университета в Сан-Диего представили новый эффективный инструмент редактирования генома MOBE, который позволяет одновременно корректировать несколько точечных мутаций. В будущем это может стать основой лечения и моделирования различных полигенных заболеваний, в том числе сложных и редких.
Современные методы моделирования или коррекции мутаций в живых клетках уже позволяют проводить точечные изменения генома, однако редактирование сразу нескольких генов во много раз увеличивает риск нежелательных эффектов. Так, CRISPR использует механизм двухцепочечного разрыва для изменения ДНК, однако такие разрывы опасны для клеток, а многократные вмешательства могут приводить к случайным вставкам и выпадению отдельных генов, что нарушает деятельность клетки.
Вместо двухцепочечного разрыва исследователи Калифорнийского университета предложили новую методику редактирования отдельных пар оснований ДНК, благодаря которой можно заменить одно основание другим. Таким образом, MOBE представляет собой не «ножницы», которые позволяют вырезать и вставлять целые гены, а систему «побуквенного» изменения генома. Такой механизм работает медленнее, но эффективнее и в меньшей степени вредит клеткам. Согласно заявлению исследователей, при использовании MOBE риски нежелательных изменений снижаются с 30% до менее чем 5%. При этом эффективность преобразования генома достигает 30%.
Для замены отдельных пар оснований MOBE используют структуры РНК, называемые аптамерами — это небольшие петли РНК, которые связываются с определенными белками. Они позволяют одновременно редактировать геном в нескольких местах сразу с высокой эффективностью и меньшей частотой «перекрестных помех». Аптамеры были впервые использованы с такой целью, и проведенное исследование доказало осуществимость новой системы редактирования генома.[1]
Примечания
