| Разработчики: | Roche |
| Дата премьеры системы: | 2023/07/04 |
| Отрасли: | Фармацевтика, медицина, здравоохранение |
Основная статья: Гемофилия
Эмицизумаб — это биспецифическое антитело к факторам IXa и X. Он связывает факторы IXa и X - белки, участвующие в естественном каскаде коагуляции, и восстанавливает процесс свертывания крови у пациентов с гемофилией А. Эмицизумаб представляет собой препарат в форме готового раствора, который вводится подкожно один раз в неделю, каждые две недели или каждые четыре недели (после нагрузочной дозы один раз в неделю в течение первых четырех недель).
2023: Разрешение на применение для профилактики пациентов со средней формой гемофилии
Эмицизумаб, ранее одобренный для лечения ингибиторной и тяжелой неингибиторной формы гемофилии А в РФ, теперь может применяться для профилактики пациентов со средней формой гемофилии А. Средняя форма гемофилии А, как и тяжелая форма, может оказывать существенное влияние на жизнь пациентов: только у 15% пациентов со средней формой не наблюдается кровотечений. Об этом 4 июля 2023 года сообщили представители компании Roche.
Как сообщалось, на июль 2023 года гемофилия А поражает около 900 000 человек во всем мире,4,5 примерно 14% из которых имеют гемофилию средней степени тяжести. В России зарегистрировано около 7 000 пациентов с диагнозом гемофилия А.
 | Мы искренне рады тому, что эмицизумаб станет доступным вариантом терапии в том числе для пациентов со средней формой гемофилии А и тяжелым фенотипом в РФ, поскольку у таких пациентов случаются кровотечения, вызывающие необратимые повреждения суставов, которые могут значительно ухудшить качество жизни пациентов. отметил Илья Нечаев, руководитель центра уникальной экспертизы российского подразделения компании Roche (АО «Рош-Москва») |  |
Подходы к терапии тяжелой формы гемофилии А тщательно изучены, разработаны рекомендации, которые широко применяются врачами в клинической практике. Информация и рекомендации по лечению средней формы гемофилии А ограничены, что может привести к поздней диагностике и несвоевременной терапии эпизодов кровотечения. Тяжесть гемофилии А, традиционно измеряемая активностью фактора VIII, не всегда отражает клиническую тяжесть состояния пациента: пациенты со средней формой могут иметь тяжелый фенотип кровотечений (например, частые кровотечения в анамнезе, частые гемартрозы, тяжелые кровотечения в анамнезе). Кроме того, многие пациенты со средней формой гемофилии A не получают профилактического лечения. В течение года приблизительно у 85% пациентов со средней формой гемофилии А наблюдаются кровотечения, и у одного из трех пациентов это приводит к долгосрочным проблемам с суставами, многие из которых требуют хирургического вмешательства, что в конечном итоге влияет на качество жизни пациента.
Одобрение показания основано на результатах исследования III фазы HAVEN 6, в котором эмицизума продемонстрировал клинически значимый контроль кровотечений и благоприятный профиль безопасности у пациентов со средней формой гемофилии А без ингибиторов к фактору VIII, которым была показана профилактика.
У пациентов, которые получали профилактику препаратом эмицизумаб, медиана кровотечений, потребовавших лечения, равнялась 0 (0.00–0.98), при этом не было выявлено дополнительный сигналов по безопасности. Расширение показаний для препарата эмицизумаб дает возможность пациентам со средней формой гемофилии А и тяжелым фенотипом кровотечений получить профилактическую терапию с благоприятным профилем эффективности и безопасности. На июль 2023 года эмицизумаб одобрен для лечения пациентов с гемофилией А с ингибиторами к фактору VIII более чем в 110 странах мира и для пациентов без ингибиторов к фактору VIII более чем в 100 странах мира, включая РФ. Препарат изучается в рамках одной из крупнейших программ клинических исследований у пациентов с гемофилией А с ингибиторами к фактору VIII и без них, включая восемь исследований III фазы.
2018: Регистрация в России
В России эмицизумаб зарегистрирован с октября 2018 г. (регистрационное удостоверение №ЛП-005110-151018).
