| Разработчики: | BioMarin Pharmaceutical |
| Дата премьеры системы: | август 2022 г |
| Отрасли: | Фармацевтика, медицина, здравоохранение |
2022: Выпуск препарата
24 августа 2022 года BioMarin Pharmaceutical объявила о том, что Европейская комиссия предоставила разрешение на маркетинг генной терапии Roctavian для лечения тяжелой гемофилии А у взрослых пациентов без ингибиторов фактора VIII в анамнезе и без выявляемых антител к адено-ассоциированному вирусу серотипа 5. Стоимость препарата составляет 1,5 млн евро.
Европейская комиссия (ЕК) также одобрила рекомендацию Европейского агентства по лекарственным средствам (ЕМА) о сохранении за препаратом Roctavian статуса сиротского препарата, что обеспечит ему 10-летний период рыночной эксклюзивности. В рекомендации ЕМА отмечается, что даже с учетом существующих методов лечения медицинский препарат может принести значительную пользу больным тяжелой формой гемофилии А.
Одноразовая инфузия является первой утвержденной генной терапией для лечения гемофилии А и работает путем доставки функционального гена, который предназначен для того, чтобы организм мог самостоятельно вырабатывать фактор VIII без необходимости постоянной профилактики гемофилии. Roctavian облегчает время лечения пациентов по сравнению с существующими методами лечения. Люди с гемофилией А имеют мутацию в гене, отвечающем за выработку фактора VIII, белка, необходимого для свертывания крови.
По оценкам, более 20 тыс. взрослых страдают тяжелой формой гемофилии А в более чем 70 странах Европы, Ближнего Востока и Африки. Из 8 тыс. взрослых с тяжелой формой в 24 странах, входящих в зону действия BioMarin Pharmaceutical, на которые распространяется разрешение EMA.
Комиссия основывала свое решение на значительном количестве данных, полученных в рамках программы клинической разработки препарата Roctavian, наиболее подробно изученной генной терапии гемофилии А, включая двухлетние результаты глобального исследования GENEr8-1 фазы 3. Исследование продемонстрировало стабильный и длительный контроль кровотечений, включая снижение среднегодовой частоты кровотечений (ABR) и среднегодовой частоты инфузий фактора VIII. Кроме того, данные включают пять и четыре года наблюдения за когортами с дозами 6e13 вг/кг и 4e13 вг/кг, соответственно, в текущем исследовании фазы 1/2 по увеличению дозы.
BioMarin Pharmaceutical обязалась продолжать сотрудничество с широкой общественностью и EMA для мониторинга долгосрочных последствий лечения. Информация о продукте будет доступна в сентябре 2022 года на сайте EMA во вкладке Лекарственные средства.[1]
