Hemgenix (препарат от гемофилии)

Продукт

Разработчики:	CSL Behring
Дата премьеры системы:	ноябрь 2022 г
Отрасли:	Фармацевтика, медицина, здравоохранение

2022: Анонс препарата

В конце ноября 2022 года в США одобрили генную терапию гемофилии от компании CSL Behring - препарат Hemgenix, который освобождает пациентов от регулярного лечения. Стоимость лекарства составляет $3,5 млн за дозу, что делает его самым дорогим препаратом в мире.

Препарат Hemgenix от CSL Behring, который вводится всего один раз, сокращает количество кровотечений, ожидаемых в течение года, на 54%, как показало ключевое исследование этой терапии. Hemgenix также освободил 94% пациентов от требующих больших затрат времени и средств инфузий фактора IX, который на ноябрь 2022 года используется для борьбы со смертельным заболеванием.

Лечение гемофилии за $3,5 млн. Вышел самый дорогой в мире препарат

Ценообразование стало проблемой для новых лекарств, а высокие цены на такие препараты, как препарат от болезни Альцгеймера Aduhelm разработанный Biogen. в США и Zynteglo разработанный Bluebird в Европе, привели к тому, что они стали коммерчески неудачными.

Хотя цена немного выше, чем ожидалось, я считаю, что у препарата есть шансы на успех, потому, что во-первых существующие лекарства также очень дороги, и во-вторых больные гемофилией постоянно живут в страхе перед кровотечением! Продукт генной терапии будет привлекателен для некоторых, - сказал инвестор в биотехнологии и главный исполнительный директор Loncar Investments Брэд Лонкар (Brad Loncar).

Несмотря на успехи в лечении гемофилии, меры, необходимые для профилактики и лечения кровотечений, могут снижать качество жизни пациентов, сообщил директор Центра по оценке и исследованию биологических препаратов FDA Питер Маркс. Компания CSL Behring представляет собой важный прогресс в разработке инновационных методов лечения для людей, страдающих этим заболеванием.

Генная терапия будет производиться в Лексингтоне, компанией uniQure NV, которая продала права на коммерциализацию Hemgenix от CSL Behring в 2020 году. По данным uniQure, около 16 млн человек в США и Европе страдают гемофилией B, а гемофилия А более распространена, ею страдает примерно в пять раз больше людей.^[1]