Петровакс: Фабагал (препарат для лечения болезни Фабри)

2023: Получение регистрационного удостоверения

Биотехнологическая компания «Петровакс» получила регистрационное удостоверение^[1],^[2] на биоаналог агалсидазы бета - орфанный препарат «Фабагал», который применяется для лечения болезни Фабри у взрослых и детей от 8 лет. Об этом компания сообщила 21 августа 2021 года.

С 2021 года «Петровакс» в партнерстве с южнокорейской компанией ISU Abxis реализует инвестиционный проект по локализации полного цикла производства препарата «Фабагал». По итогам проекта в 2024 году в России будет осуществляться синтез субстанции и производство готовой лекарственной формы. Инвестиции составят около 2 млрд руб.

Проект позволит сделать лечение болезни Фабри более доступным и на 100% обеспечить пациентов жизненно важным препаратом российского производства.

До завершения трансфера технологий компания «Петровакс» будет импортировать препарат «Фабагал» в Россию. Положительные заключения Минпромторга России на соответствие требованиям GMP производственных площадок ISU Abxis по итогам выездной инспекции ФБУ «ГИЛС и НП» получены в июле 2023 года. Первая поставка препарата «Фабагал» ожидается осенью 2023 года.

Мы стремимся максимально быстро обеспечить пациентов доступными лекарственными средствами. Поэтому мы начинаем ввозить готовый лекарственный препарат по цене приблизительно на 40% ниже существующего на рынке. Одновременно ведем работы по полному технологическому трансферу «Фабагала», включая биосинтез субстанции. Наработка инженерных серий субстанции стартует до конца месяца, а поставки полностью отечественного препарата на рынок станут возможны летом/осенью 2024 года, сказал президент компании «Петровакс» Михаил Цыферов.

«Фабагал» применяется для длительной ферментозаместительной терапии болезни Фабри - редкого генетически детерминированного заболевания, вызывающего поражение почек, нейропатическую боль в конечностях, застойную сердечную недостаточность, инфаркт и инсульт. Без ранней диагностики и правильно подобранного лечения болезнь приводит к инвалидизации и смерти пациентов. Препарат зарегистрирован и применяется в Южной Корее с 2014 года.

Болезнь Фабри (БФ) - это наследственное заболевание, характеризуемое поражением периферической и центральной нервной системы, почек, сердца, системы пищеварения, органов зрения^[3],^[4]. По данным АНО Центра помощи пациентам «Геном», на август 2023 года в России БФ диагностирована не менее чем у 270 пациентов, включая 24 ребенка, терапию получают 176 человек^[5]. При этом, по данным разных литературных источников, реальное количество пациентов в России может достигать от 1500 до 5000^[6].

Сложность выявления и терапии таких пациентов состоит, в первую очередь, в неспецифичности симптомов, они проявляются на ранних стадиях нейропатической болью, которая не поддается лечению анальгетиками. От нее страдают 76% мужчин и 64% женщин^[7].

У детей же первые проявления болезни могут начинаться в 2-4 года^[8], примерно в том же возрасте (в 3-5 лет) нередко присоединяется поражение почек.

Заболевание возникает на фоне недостатка, отсутствия или нарушения функционирования фермента α-галактозидазы А. Это, в свою очередь, ведет к накоплению в лизосомах клеток гликосфинголипидов (Gb3)^[9]. Заболевание является жизнеугрожающей и хронической прогрессирующей редкой патологией, при которой летальный исход без необходимого лечения наступает в 40-50 лет^[10].

Примечания