| Разработчики: | Bluebird Bio |
| Дата премьеры системы: | август 2022 г. |
| Отрасли: | Фармацевтика, медицина, здравоохранение |
2022: Анонс препарата Zynteglo
17 августа 2022 года Управление по контролю за продуктами и лекарствами США (FDA) одобрило препарат генной терапии Bluebird Bio для лечения редкого заболевания, требующего регулярных переливаний крови. Компания-производитель лекарств установила цену за препарат в рекордные $2,8 млн.
Одобренный препарат и предназначается для терапии бета-талассемии, вызывающей дефицит кислорода в организме и зачастую ведущей к проблемам с работой печени и сердца. Пациенты с тяжелой формой заболевания, которых в США около 1500, вынуждены переливать кровь каждые две-пять недель.
По мнению специалистов, препарат, которая будет называться Zynteglo, может столкнуться с определенным несогласием страхующих фирм из-за своей высокой цены.
Например, компания Novartis в 2019 году была вынуждена предложить скидки и разработать "основанные на результатах" рассрочки платежей за свой препарат Zolgensma стоимостью $2,1 млн после того, как страховщики отказались признать цену препарата.
Компания Bluebird представляет Zynteglo как потенциальное одноразовое лечение, которое может навсегда устранить необходимость переливания крови, что в долгосрочной перспективе приведет к экономии средств для пациентов. По словам главного операционного директора Тома Климы, средняя пожизненная стоимость переливания крови может составить $6,4 млн.
FDA предупреждает о потенциальном риске развития рака крови в результате лечения, но отмечает, что в исследованиях таких случаев не было.
Bluebird рассчитывает начать процесс лечения пациентов в четвертом квартале 2022 года. Однако в 2022 году доходов от терапии не ожидается, поскольку цикл лечения займет в среднем от 70 до 90 дней от первоначального сбора клеток до финальной фазы лечения.[1]
