Содержание |
Критерии редкости заболеваний в разных странах отличаются. Так, в США в категорию орфанного попадает недуг, встречающийся у 7 из 10 тыс. человек, в Европе – у 5 из 10 тыс. человек, в Японии – у 4 из 10 тыс. человек, и только в России и Австралии – у 1 из 10 тыс. человек (данные на 2018 г).
Орфанные заболевания
- Болезнь Фабри - редкое генетическое заболевание, которое поражает почки, приводит к сердечной недостаточности, инфарктам и инсультам.
Орфанные заболевания в России
2023: 57 субъектов выделили 12,1 млрд рублей (+40%) на лекарства для пациентов с редкими заболеваниями
В 2023 году 57 субъектов России выделили на на лекарственное обеспечение пациентов с редкими заболеваниями, не включенными в целевые программы государственных гарантий федерального и регионального уровней 12,1 млрд. руб, что на 40% больше чем в 2022 г. За счет этих средств лекарственной терапией в 2023 было обеспечено 10 076 взрослых больных, что на 16% больше, чем в 2022 г, рассказывала аналитик, руководитель проектного офиса «Редкие (орфанные) болезни» ФГБНУ «Национальный научно-исследовательский институт общественного здоровья имени Н.А.Семашко», член экспертного совета ГД РФ по охране здоровья по редким (орфанным) заболеваниям, Елена Юрьевна Шукан.
2018: Появление списка орфанных заболеваний, лечение которых оплачивает государство
По различным оценкам, на 2018 год в России орфанными заболеваниями страдают от 15 тыс. до 1,5 млн человек.
К 2018 году в России:
- появился список орфанных заболеваний, лечение которых обеспечивается за счет государства;
- ликвидированы таможенные сборы на орфанные препараты, ввозимые для личного пользования;
- упрощена процедура ввоза незарегистрированных лекарств из-за рубежа;
- зарегистрированы некоторые орфанные воспроизведенные препараты, разработанные и производимые российскими фармацевтическими компаниями.
2012: Появление понятия орфанного заболевания в нормативных документах
В России понятие орфанного заболевания и орфанного препарата появилось в нормативных и регулирующих документах лишь в 2012 году.
Рынок орфанных препаратов
2024: Минздрав РФ присвоил орфанный статус отечественному препарату для терапии идиопатического рецидивирующего перикардита
Министерство здравоохранения Российской Федерации присвоило препарату Арцерикс (гофликицепт) статус орфанного лекарственного средства для лечения идиопатического рецидивирующего перикардита (ИРП) у пациентов 18 лет и старше. Об этом Р-Фарм сообщил 5 ноября 2024 года. Подробнее здесь.
2018: Объем рынка орфанных препаратов к 2023 году достигнет $245 млрд
Ежегодно фармацевтические компании выпускают в оборот более 100 новых препаратов для терапии орфанных заболеваний. По оценкам GARP, объем рынка орфанных препаратов с 2018 по 2022 гг будет расти в среднем на 11% в год и к 2023 году достигнет показателя $245 млрд. Для сравнения: по прогнозам Evalute Pharma, к 2022 году рынок противоопухолевых препаратов не превысит $190 млрд. Другими словами, затраты на лечение редких нозологий могут превысить на 26% емкость рынка препаратов против одной из самых распространенных болезней.
Столь стремительный рост рынка орфанных препаратов обусловлен двумя основными факторами. Во-первых, постоянно увеличивается количество как самих орфанных заболеваний, так и частота их диагностирования, чему способствуют новые прогрессивные методы диагностики. Во-вторых, фармацевтические компании активно ведут исследования и разрабатывают новые оригинальные и воспроизведенные препараты для лечения редких болезней.
Основной проблемой обеспечения терапии пациентов с орфанными заболеваниями является высокая стоимость препаратов. По оценкам Министерства здравоохранения, в России месячный курс терапии орфанных заболеваний стоит от 100 тыс. до несколько миллионов рублей. Например, годовой курс лечения больного гемофилией в 2012 году стоил около 1 млн рублей, всего было закуплено препаратов на 7,7 млрд рублей, таким образом, терапию получили около 8 тыс. человек.
Уже в 2016 году, по данным Росздравнадзора, было зарегистрировано 12 142 больных гемофилией, соответственно, выросла и нагрузка на бюджет. Годовой курс терапии для страдающих от муковисцидоза оценивается в суммы от 1,3 млн рублей и выше. Всего в 2016 году диагноз муковисцидоза, наследственного заболевания, обусловленного мутацией гена трансмембранного регулятора, был поставлен 3564 пациентам. Обеспечение препаратами пациентов с этими заболеваниями осуществляется за счет средств региональных бюджетов, что является одним из наиболее острых и обсуждаемых вопросов, поскольку из-за недофинансирования в ряде регионов терапию не получают до 30% пациентов.
Высокая стоимость орфанных препаратов не является только российской проблемой. Проблема низкой доступности дорогостоящей терапии столь же остра и для США, и для стран Евросоюза. Бельгийские ученые в журнале Orphanet Journal of Rare Diseases в 2014 году опубликовали исследование, в котором видно, что медианная стоимость орфанных лекарств в 13,8 раза выше цены препаратов, не имеющих статус орфанных. Исследователи предположили, что включение препарата в список орфанных может влиять на его стоимость.
QuintilesIMS за 2017 год прогнозируется, что окончание патентной защиты ряда орфанных препаратов в течение следующих 5 лет позволит США сэкономить 140,4 млрд долларов.
«Порой создается впечатление, что в России объявлена информационная война российским воспроизведенным препаратам, настолько, часто в публикациях продвигается идея незаменимости оригинальных лекарственных средств», – считает генеральный директор фармацевтической компании «Натива» Александр Малин. – В то же время мы постоянно читаем в западной прессе о практиках применения дженериков в развитых странах, позволяющих обеспечить непрерывность терапии американским и европейским пациентам при хронических заболеваниях. Нужно наконец признать, что достижение разумной стоимости этой категории препаратов является актуальной проблемой и единственный способ снижения ее остроты – здоровая конкуренция со стороны производителей оригинальных и воспроизведенных препаратов».
Международный день орфанных заболеваний
29 февраля – Международный день орфанных заболеваний. День выбран таким образом, чтобы через уникальность количества дней в феврале високосного года подчеркнуть редкость орфанных заболеваний в человеческой популяции.
