Содержание |
История
2025: Первое применение технологии редактирования генов CRISPR на человеке. Она улучшила иммунитет
Американская биотехнологическая компания Prime Medicine впервые применила передовую технологию прайм-редактирования генов семейства CRISPR для лечения человека с редким иммунодефицитным заболеванием. Молодой пациент с хронической гранулематозной болезнью прошел экспериментальную терапию, направленную на исправление генетической мутации, нарушающей работу иммунных клеток. Результаты лечения показали восстановление функции критически важного фермента в двух третях нейтрофилов пациента без серьезных побочных эффектов. Компания представила итоги терапии в мае 2025 года.
Как пишет издание Nature, новая методика прайм-редактирования представляет собой наиболее универсальный представитель семейства технологий CRISPR, способный переписывать, вставлять или удалять фрагменты ДНК программируемым способом. Технология превосходит по возможностям классический метод CRISPR-Cas9 и редактирование оснований благодаря большей предсказуемости результатов.
Экспериментальное лечение было направлено на коррекцию хронической гранулематозной болезни — опасного состояния, при котором нарушается функционирование различных иммунных клеток, включая нейтрофилы. Заболевание вызывается генетическими мутациями, препятствующими нормальной работе защитных механизмов организма.
Специалисты выбрали данное заболевание в качестве мишени для прайм-редактирования, поскольку наиболее распространенную его форму можно исправить путем вставки в последовательность ДНК двух недостающих нуклеотидов. Подобную точную коррекцию не способны надежно выполнить ни CRISPR-Cas9, ни технология редактирования оснований.
Терапевтический процесс включал извлечение стволовых клеток крови пациента, их генетическое редактирование в лабораторных условиях и последующее введение модифицированных клеток обратно в организм. Перед получением отредактированных клеток пациент прошел курс химиотерапии для уничтожения исходных стволовых клеток.[1]
Примечания
