CRISPR (система редактирования генов)

Технология редактирования генов CRISPR частично вернула зрение людям с наследственной слепотой

Технология редактирования генов CRIPSR улучшила зрение пациентам с наследственной слепотой. Об этом 13 мая 2024 года сообщило издание NewAtlas со ссылкой на результаты клинического испытания технологии. Подробнее здесь.

2024: При помощи технологии редактирования генов CRISPR удалось отключить гены, из-за которых лекарства не могут лечить меланому

В середине октября 2024 года ученые института ChristianaCare показали, что инструменты редактирования генов CRISPR можно использовать для безопасного отключения мутаций генов, связанных с устойчивостью к терапии меланомы. CRISPR восстанавливает ответ меланомных клеток на противоопухолевые препараты, тем самым помогая пациентам с ранее неизлечимым заболеванием.

Меланома обычно начинается с поражений кожи, но быстро метастазирует в другие части тела и уже не поддается хирургическому лечению. Около половины пациентов с меланомой исходно хорошо отвечают на терапию, однако в течение года у большинства из них развивается лекарственная устойчивость и прогноз становится неблагоприятным.

𝓲

Africa Studio/Adobe Stock

Эксперимент с лекарственно-устойчивыми клетками меланомы был проведен на фоне успешного применения технологии CRISPR для отключения гена, связанного с лекарственной устойчивостью при раке легких. В обоих случаях цель состоит в том, чтобы CRISPR воздействовала на генетические мутации, которые мешают лечению рака. При этом исследователи старались минимизировать побочные эффекты CRISPR, ведь эта система редактирования может по ошибке нарушить функции генов, которые необходимы здоровому организму.

Исследователи сосредоточились на мутации в гене NRAS. Здоровые гены NRAS контролируют важные базовые биологические процессы, например, деление клеток. Но мутированные формы участвуют в развитии различных видов рака, в том числе лекарственно-устойчивой меланомы. Новый подход является опухолеспецифичным, поскольку исследователи решили использовать в качестве «маячка» для CRISPR короткую последовательность кода ДНК, которая уникальна для вредной мутации NRAS в меланомных клетках. Это позволяет CRISPR воздействовать только на опухоль, оставив здоровые клетки в покое. Препарат на основе технологии CRISPR можно вводить внутривенно в виде инфузии или путем прямой инъекции.^[1]

2023

Разработана CRISPR-терапия, которая блокирует развитие всех видов рака

6 июля 2023 года американские исследователи из Йельского университета сообщили о разработке новой технологии борьбы со злокачественными образованиями посредством генного редактирования (CRISPR).

Здоровые человеческие клетки имеют 23 пары хромосом, но известно, что большинство раковых клеток содержат дополнительные хромосомы. Это состояние известно как анеуплоидия, но его точная роль в развитии новообразований оставалась загадкой: не ясно, было ли оно первопричиной рака или же его симптомом. Работа ученых из Йельского университета проливает свет на данную проблему.

Американские исследователи из Йельского университета сообщили о разработке новой технологии борьбы со злокачественными образованиями посредством генного редактирования

Исследователи использовали метод генной инженерии CRISPR (Clustered Regularly Interspaced Short Palindromic Repeats — короткие палиндромные повторы, регулярно расположенные группами) для разработки нового подхода к удалению хромосом из раковых клеток. Утверждается, что это является значительным техническим достижением. Возможность манипулировать анеуплоидными хромосомами приведет к лучшему пониманию того, как они функционируют. Установлено, что удаление дополнительных хромосом приводит к тому, что клетки теряют способность образовывать злокачественные опухоли.

Почти все виды рака являются анеуплоидными, поэтому, если есть какой-то способ выборочного воздействия на эти анеуплоидные клетки, теоретически это может быть хорошим способом нацеливания на рак. Причем это оказывает минимальное влияние на здоровую нераковую ткань, — сказал Джейсон Шелтцер (Jason Sheltzer), старший автор исследования.

В ходе проекта ученые определили, почему анеуплоидия может способствовать прогрессированию злокачественных образований. Оказалось, что определенные гены, стимулирующие рост рака, закодированы на трех хромосомах вместо обычных двух.^[2]

Разработана новая генная терапия, которая полностью удаляет ВИЧ из организма

1 мая 2023 года Темпльский университет в Филадельфии сообщил о разработке новой генной терапии, которая позволяет не только полностью удалить ВИЧ из организма, но и делает здоровые иммунные клетки устойчивыми к вирусу. Подробнее здесь.

2018: Гейтс поддерживает систему модификации генов CRISPR

В апреле 2018 года основатель компании Microsoft Билл Гейтс снова выразил поддержку инструменту генной модификации CRISPR. Миллиардер считает, что люди могут использовать подобные разработки для борьбы с болезнями, увеличения поголовья скота и повышения урожайности, а также для противостояния с насекомыми, распространяющими малярию.

По сообщению BusinessInsider, Гейтс давно поддерживает проекты по генной модификации. Он одним из первых вложил средства в создание Editas Medicine — компании по использованию CRISPR для предотвращения болезней. Исследователи из фонда Гейтса почти десятилетие занимаются изучением достижений генной инженерии для повышения урожайности и уничтожения насекомых, переносящих опасные заболевания, такие как малярия.

Билл Гейтс

Одна из областей применения новой разработки – сельское хозяйство. По словам Билла Гейтса, исследователи изучают способ изменить гены некоторых видов крупного рогатого скота, например, тропических коров, чтобы они стали давать молоко как обычные коровы. Подробнее об этом написано здесь. Кроме того, ученые хотят повысить выносливость молочного скота в более теплом климате, что актуально в условиях глобального потепления.

Возможность легко менять структуру молекулы ДНК – это мощный инструмент, который может изменить мир к лучшему, если проявлять при этом осторожность. По словам Гейтса, «упустить этот шанс было бы непростительно».^[3]

Примечания